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（着手：务实药社）

11月7日，NMPA 官网文告已于近日批准重庆精确生物汇报的 1 类生物新药普基仑赛打针液（pCAR-19B 细胞自体回输制剂）上市，用于调养 3~21 岁 CD19 阳性的难治或复发（初度缓解 12 个月后复发需经救援化疗）的急性 B 淋巴细胞白血病患者。此前，该药曾被 CDE 纳入冲破性调养和优先审评。

凭据 Insight 数据库，精确生物的普基仑赛是国内首款获批上市用于调养儿童白血病的 CAR-T 产物。

截图着手：NMPA 官网

普基仑赛是重庆精确生物自主研发的 CD19 靶向 CAR-T 疗法，该药针对中国东说念主群，对 CAR 结构进行优化，同期罗致了更为安全的基因转导载体系统，从而具有更好的有用性和安全性。

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Insight 数据库袒露，该药最早在 18 年 2 月初度肯求临床，一年后初度获批临床，19 岁首度公示临床，24 年该药在国内提交上市肯求，当天获批。

I 期临床测验数据袒露，入组的 9 例患者均获取所有缓解 (CR），总体缓解率达 100%，况且初度达到所有缓解的患者细微残留病变（MRD）也均为阴性。此外，临床测验中无剂量戒指性毒性（DLT）以及调养有关物化事件发生，总体安全性和耐受性淡雅。

在 2024 年 ASH 大会上，该药用于 CD19 阳性 R/R B-ALL 的 II 期临床服从初度被泄露。这是一项单组、绽开标签、多中心臆度，纳入筛选时年岁 ≥3 岁且 ≤21 岁，确诊为 CD19+ R/R B-ALL 的患者。主要止境是 3 个月时总缓解率 (ORR)，界说为输注后 3 个月内所有缓解 (CR) 加 CR 伴血液不所有复原 (CRi)。

摈弃 2024 年 4 月 18 日，共入组 89 例患者并经受白细胞分离术，其中 64 例经受 pCAR-19B 输注。无制备失败病例。在输注患者中，6.25% 为难治性，93.75% 的患者复发，需经受多线调养或异基因干细胞移植。患者中位年岁为 11 岁（限度：3-21 岁），56.25% 为男性。此外，75% 的患者佩戴至少一种高危基因。基线骨髓原始细胞负荷中位数为 58.3%，56.25% 的患者骨髓原始细胞负荷较高（≥50%）。

中位随访 211 天，最好 ORR 为 90.63%，其中 78.13% 的患者达到 CR，12.5% 的患者达到 CRi，跨越了刻下买卖化抗 CD19 CAR-T 疗法产物在 R/R B-ALL 中报说念的疗效。

此外，98.27% 的 ORR 患者获取了阴性细微残留病（MRD）阴性缓解。3 个月 ORR 为 76.56%。中位缓解合手续时辰（DOR）为 10.61 个月，中位总糊口期（OS）为 23.92 个月。

在安全性方面，细胞因子开释详细征 (CRS) 和免疫效应细胞有关神经毒性详细征 (ICANS) 别离发生于 98.44% 和 50% 的患者。≥3 级 CRS 和 ICANS 别离发生于 29.69% 和 39.06% 的患者。≥3 级 CRS 和 ICANS 的中位合手续时辰别离为 4 天和 3 天。无 CRS 或 ICANS 导致的物化病例。

白血病是环球最为常见的恶性肿瘤之一，其发病总东说念主数和每年新增东说念主数均呈现高潮趋势。其中，ALL 是儿童最常见的恶性肿瘤，其发病率约（3～5）/10 万，亦然导致儿童和青少年物化的主要疾病之一，其中 B-ALL 约占 ALL 的 80% 傍边。

凭据 Insight 数据库，此前国内已有 4 款靶向 CD19 的 CAR-T 产物获批上市，别离为复星凯特引进的的阿基仑赛、药明巨诺的瑞基奥仑赛、合源生物的纳基奥仑赛，以及恒润达生的雷尼基奥仑赛。重庆精确生物的普基仑赛是国内获批的第 5 款 CD19 CAR-T 产物。

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发布于：北京市